在医疗领域，真实世界研究如勇敢探险家绘制 “星图”。它跳出实验室，深入临床。与传统不同，直面复杂实践。患者似 “星辰”，其病况等构成景观。研究整合信息绘 “星图”，涵盖药疗效、器械使用等要素，是理解规律、指引发展的工具。现让我们探究其独特作用。

一、定义与背景

真实世界研究是起源于实用性的临床试验，它侧重于观察和分析在实际医疗环境中干预措施的有效性、安全性以及使用情况等诸多方面。与传统的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）不同，RCT 通常是在理想的、严格控制的实验环境下进行，对研究对象、干预措施和结局指标等都有严格的设定。而真实世界研究是为了弥补 RCT 的一些局限性，比如 RCT 可能因为严格的入选和排除标准而使得研究对象的代表性有限，真实世界研究则在更贴近日常医疗实践的环境中开展。

二、研究目的

评估有效性和安全性

真实世界研究可以在大规模人群中评估药物或治疗手段的实际疗效。例如，一种新的降糖药物在 RCT 中可能显示出良好的降糖效果，但在真实世界中，由于患者同时患有多种疾病（如合并高血压、高血脂等）、服用多种药物等复杂情况，其有效性可能会受到影响。通过真实世界研究，可以观察这种药物在真实医疗场景下对不同类型患者的血糖控制效果，以及是否会出现新的安全问题，如药物相互作用导致的不良反应等。

了解使用模式

它能够研究药物或医疗器械的实际使用方式。比如，研究某种新型心脏支架在临床实践中的植入率、不同医院和医生的使用偏好、植入后的长期随访情况等。这对于了解医疗产品在实际医疗环境中的应用情况，发现潜在的不合理使用现象非常重要。

卫生经济学评估

真实世界研究还可以用于评估医疗干预措施的成本 - 效益。例如，计算一种新的癌症治疗方案在实际应用中的总治疗费用、患者的生活质量改善情况，以及与传统治疗方案相比，是否具有更好的经济价值，从而为医保政策制定、医疗资源分配等提供参考依据。

三、研究方法

观察性研究设计

队列研究：是真实世界研究中常用的方法之一。例如，研究者可以根据患者是否使用某种药物（如使用某新型抗抑郁药为暴露组，未使用者为非暴露组），然后对两组患者进行长期随访，观察他们的抑郁症复发率、不良反应发生情况等结局指标。通过比较两组的差异，来评估药物在真实世界中的效果。

病例 - 对照研究：例如在研究某种罕见疾病与药物暴露的关系时，可以选择患有该罕见疾病的患者作为病例组，选择没有该疾病的患者作为对照组，回顾性地调查他们过去的药物使用情况等暴露因素，分析药物暴露与疾病发生之间的关联。

数据来源

电子健康记录（EHR）：包括医院的病历系统、门诊记录、检验检查报告等。这些记录包含了患者的基本信息、疾病诊断、治疗过程、药物使用等丰富的数据。例如，通过分析大量的 EHR 数据，可以了解某地区医院在治疗心血管疾病时，不同药物的使用频率和联合使用情况。

医保数据库：医保数据记录了患者的就医报销信息，如治疗费用、药品费用、诊疗项目等。利用医保数据库可以进行医疗费用相关的研究，比如分析某种慢性病的长期治疗费用变化趋势，以及不同治疗方案对医保支出的影响。

患者登记系统：一些特定疾病（如罕见病、慢性病）会建立患者登记系统，用于收集患者的疾病特征、治疗过程和预后等信息。这些数据可以帮助研究者更好地了解该疾病的自然病程和治疗效果。

四、应用领域

药物研发与监管

在药物上市后的监测中发挥关键作用。药品监管机构可以通过真实世界研究的数据，进一步评估药物在广泛人群中的安全性和有效性，及时发现罕见的不良反应或新的治疗用途。例如，药物上市后通过真实世界研究发现某种原本用于治疗高血压的药物，在部分患者中对改善肾功能也有一定的作用。

医疗器械评价

对于医疗器械，真实世界研究可以评估其在不同医疗机构、不同患者群体中的实际性能。如评估一款新型人工关节在临床实际使用中的使用寿命、患者的术后康复情况以及并发症发生率等，为医疗器械的改进和市场准入提供依据。

医疗政策制定

为医保政策、医疗质量评估等提供数据支持。例如，通过真实世界研究了解不同地区、不同级别医院对某类疾病的治疗模式和费用，有助于制定合理的医保报销政策，提高医疗资源的分配效率。